In cammino verso una cura per le ferite croniche

Un nuovo farmaco di TOPADUR Pharma AG porta speranza a milioni di pazienti con ferite croniche che non guariscono. La collaborazione con l'ETH di Zurigo fa ora compiere al prodotto un passo decisivo.

TOP-N53

""? una tragedia che le persone continuino a morire a causa di ferite croniche", afferma il Dr. Reto Naef, CEO di TOPADUR, riassumendo la triste realtà. Le persone affette da diabete sono particolarmente colpite. La ridotta circolazione sanguigna causa ferite, soprattutto ai piedi, che non guariscono e portano alla formazione di ulcere cutanee croniche. Di conseguenza, ogni anno si verificano più di un milione di amputazioni degli arti inferiori, con conseguente elevata morbilità e persino mortalità. Nonostante questa grande sofferenza, non esistono ancora terapie farmacologiche. Solo alcune aziende stanno sviluppando farmaci, che sono ancora in fase iniziale e lontani dall'essere ammessi.

Una scoperta rivoluzionaria

TOPADUR ha compiuto enormi sforzi per risolvere questo problema. Il loro approccio è stato quello di cercare sostanze attive che trattassero il flusso sanguigno disturbato. L'azienda ha sintetizzato più di 60 candidati farmaci altamente attivi. La svolta è arrivata con la scoperta che specifici enzimi che aumentano il flusso sanguigno e quindi l'apporto di ossigeno alla pelle potrebbero essere potenziali bersagli per il trattamento della compromissione della guarigione delle ferite. Questi enzimi costituiscono la base del nuovo farmaco TOP-N53.

Grafico che mostra la differenza con TOPADUR
Una delle cause delle ferite croniche è lo squilibrio del messaggero cellulare cGMP, che regola gli enzimi e la comunicazione cellula-cellula nell'organismo. I principi attivi di TOPADUR regolano l'attività degli enzimi sGC e PDE5, aumentando così il livello di cGMP. Questo migliora il flusso sanguigno e corregge l'inadeguata comunicazione cellula-cellula.

Il successo attraverso le partnership

""Per trasformare una scoperta in un farmaco commerciabile, sono necessarie forti collaborazioni", afferma Reto Naef. Oltre ai partner clinici, ha collaborato anche con l'ETH di Zurigo come partner accademico. Il team della professoressa Sabine Werner conduce ricerche nei campi della rigenerazione dei tessuti e della carcinogenesi e ha una vasta esperienza nella guarigione delle ferite. TOPADUR e l'ETH hanno portato avanti un progetto finanziato da Innosuisse per caratterizzare in modo completo l'effetto di TOP-N53 in modelli di ferite diabetiche.

Risultati scientifici

""Apprezziamo la collaborazione con TOPADUR perché l'azienda sostiene anche la ricerca fondamentale nel nostro laboratorio e permette uno scambio di competenze", spiega la prof.ssa Sabine Werner. Il suo gruppo ha studiato vari fenotipi delle ferite trattate con TOP-N53 a livello molecolare e cellulare, utilizzando anche tecniche di imaging in vivo in collaborazione con il laboratorio del Prof. Daniel Razansky (ETH e Università di Zurigo). Sono stati in grado di stabilire regimi di trattamento di successo nei topi, dimostrando così l'efficacia del farmaco.

immagini dei vasi delle ferite
Immagini di vasi sanguigni in ferite cutanee ottenute con la microscopia optoacustica

Risultati promettenti

Grazie alle collaborazioni, il farmaco TOP-N53 è già stato testato in clinica (studio first-in-human) e ha superato la fase 1. Il farmaco non ha mostrato effetti collaterali ed è un farmaco che non ha bisogno di essere utilizzato. Il farmaco non ha mostrato effetti collaterali ed è sulla buona strada per la prima sperimentazione clinica in pazienti con ferite croniche.

Dr. Reto Naef, CEO TOPADUR Pharma AG
Dr. Reto Naef, CEO TOPADUR Pharma AG
Prof. Sabine Werner, l'ETH, Institute of Molecular Health Sciences
Prof. Sabine Werner, l'ETH, Institute of Molecular Health Sciences

Contatto:

Istituto di Scienze Molecolari della Salute,Prof Sabine Werner

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