L'ingegnere anticorpo
Per la sua tesi di dottorato, Jonathan Kiefer ha prodotto anticorpi che aiutano il sistema di difesa dell'organismo a combattere le cellule leucemiche. Con la Pioneer Fellowship dell'ETH di Zurigo, ora vuole realizzare il suo sogno: sviluppare ulteriormente le molecole e portarle sul mercato come terapia.
La leucemia mieloide acuta (AML) è un tumore maligno del sangue in cui le cellule staminali del sangue nel midollo osseo degenerano e, invece di cellule sanguigne sane, producono solo un numero massiccio di cellule sanguigne immature. "Il metodo di trattamento attualmente più efficace è il trapianto di cellule staminali del sangue", spiega Jonathan Kiefer, dall'inizio dell'anno Pioneer Fellow presso l'ETH di Zurigo.
Rendere il trattamento accessibile ai pazienti più anziani
Prima che una persona possa essere trapiantata con nuove cellule staminali, il suo intero sistema ematopoietico deve essere eliminato. Questo viene normalmente fatto con una chemioterapia intensiva. "Ma questa chemioterapia è molto tossica e ha gravi effetti collaterali", spiega Kiefer. Per questo motivo il trapianto di cellule staminali è un'opzione solo per una minoranza di pazienti giovani e sani.
"Con i nostri anticorpi vogliamo rendere accessibile il trapianto di cellule staminali alla maggior parte dei pazienti anziani", afferma Kiefer. Con le molecole progettate - Kiefer parla di "Umwelt und Geomatik" - i ricercatori vogliono istruire il sistema immunitario ad agire contro le cellule leucemiche.
"Chiamiamo i nostri anticorpi bispecifici perché possono attaccarsi a due cose contemporaneamente", spiega Kiefer. Gli anticorpi riconoscono le proteine di superficie delle cellule staminali del sangue colpite dalla leucemia e le proteine sulla superficie di alcune cellule immunitarie, le cellule T citotossiche. Queste ultime proteggono il corpo umano uccidendo ed eliminando le cellule malate. Quando gli anticorpi bispecifici occupano i loro due siti di legame, formano un ponte tra le cellule leucemiche e le cellule di difesa, indicando così alle cellule di difesa quali cellule devono combattere.
"Sempre alla ricerca di un collegamento con l'applicazione".
"Il nostro approccio immunoterapeutico è molto più mirato della chemioterapia intensiva", afferma Kiefer. "Se avrà successo anche in clinica, in futuro si potrebbero effettuare circa 150.000 trapianti di cellule staminali in tutto il mondo, invece degli attuali 50.000. In altre parole, si potrebbe dare la possibilità di curare un numero di pazienti tre volte superiore a quello attuale". "Probabilmente ci vorranno ancora alcuni anni prima di poter testare per la prima volta gli anticorpi sugli esseri umani", afferma Kiefer.
Il biotecnologo 31enne è nato e cresciuto a Monaco. Durante il Bachelor a Heidelberg ha fatto la sua prima esperienza pratica in laboratorio presso il Centro tedesco di ricerca sul cancro, dove già lavorava sugli anticorpi. "Ho sempre cercato un collegamento con l'applicazione", dice Kiefer.
Kiefer ha scelto l'ETH di Zurigo per il suo studio di master grazie alla sua buona reputazione. Dopo un breve soggiorno di ricerca al MIT di Boston, è tornato all'ETH di Zurigo per la sua tesi di dottorato, dove ha sviluppato gli anticorpi bispecifici nel gruppo di ricerca del professore Dario Neri dell'ETH presso l'Istituto di scienze farmaceutiche.
Riposo in laboratorio
Kiefer ha già lavorato a stretto contatto con il team di Markus Manz presso l'Ospedale universitario di Zurigo durante la sua tesi di dottorato. Ora Kiefer vuole costruire su questa collaborazione di successo con una borsa di studio per pionieri. Il programma non solo offre a chi vuole creare un'azienda in apertura un salario e un posto di lavoro ben attrezzato per 18 mesi, ma comprende anche corsi di formazione e di business, nonché l'accompagnamento di fondatori d'azienda esperti.
Kiefer ha iniziato la sua borsa di studio a febbraio. Tuttavia, a causa delle misure relative al coronavirus, ha dovuto presto sospendere il suo lavoro in laboratorio. "Sto usando questo tempo per mettere a punto il caso aziendale e per contattare le società di investimento in capitale di rischio per un ulteriore finanziamento", dice Kiefer.
Per Kiefer "sviluppare un nuovo farmaco è sempre stato un sogno". ? consapevole che le possibilità di successo sono scarse: Ci sono molte start-up biotecnologiche, ma solo poche riescono a portare sul mercato una nuova cura. Tuttavia, sa di poter contare sul sostegno dei suoi mentori Neri e Manz. "Questo mi dà una solida posizione di partenza per fondare un'azienda", dice Kiefer.
Ci vuole coraggio per affrontare le molte incertezze sulla strada del successo commerciale. Per Kiefer, tuttavia, una cosa è chiara: "La molecola merita una possibilità di essere sviluppata ulteriormente. Gli anticorpi hanno il potenziale per rivoluzionare lo standard di trattamento della leucemia mieloide acuta. E sono anche adatti all'uso in altre aree della medicina rigenerativa", afferma Kiefer.